Aanvraag toegewezen PDUFA is 30 november 2022. (In de farmaceutische regelgevende praktijk van de Verenigde Staten is de PDUFA-datum de informele datum waarop de Food and Drug Administration moet reageren op een aanvraag voor een nieuwe geneesmiddelen of een aanvraag voor een biologische vergunning.)

Indien goedgekeurd, zou omaveloxolone de eerste goedgekeurde therapie worden voor Friedreich's Ataxia in de Verenigde Staten.

PLANO, Texas – 26 mei 2022 (BUSINESS WIRE) – Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft aangekondigd op 26 mei 2022 dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (“FDA”) de indiening aanvaard heeft en Priority Review van haar New Drug Application (“NDA”) verleend voor:

omaveloxolon voor de behandeling van patiënten met ataxie van Friedreich. De FDA heeft aangegeven dat er op dit moment geen mogelijke beoordelingsproblemen zijn geïdentificeerd. De NDA wordt ondersteund door de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit de MOXIe Part 2 proef en aanvullende ondersteunende gegevens van de proeven MOXIe Part 1 en MOXIe Extension.

Omaveloxolone ontving ‘Fast Track Designation’ in November 2021 and ‘Rare Pediatric Disease Designation’ in May 2022.

De FDA kent Priority Review toe aan geneesmiddelen die significante verbeteringen kunnen bieden in de behandeling, diagnose of voorkomen van een ernstige aandoening. Deze aanwijzing verkort de beoordeling door de FDA van de NDA tot acht maanden vanaf het tijdstip van indiening, versus een standaard beoordelingstijdlijn van 12 maanden. De FDA heeft een ‘Prescription Drug User Fee Act’ (“PDUFA”) streefdatum van 30 november 2022 toegekend. De FDA heeft aangegeven dat het momenteel van plan is om via een vergadering van de adviescommissie de aanvraag te bespreken.

“We zijn verheugd met het besluit van de FDA om Priority Review toe te kennen aan onze NDA voor omaveloxolon voor de behandeling van patiënten met ataxie van Friedreich in de Verenigde Staten”, zegt Warren Huff, Chief Executive Officer van Reata. "Met de FDA's acceptatie van onze NDA voor indiening, is omaveloxolon nu een stap dichter bij het mogelijk bieden van een behandeling voor patiënten met ataxie van Friedreich, een zeldzame, genetische, slopende en degeneratieve neuromusculaire aandoening met geen goedgekeurde therapieën. We kijken ernaar uit om met de FDA samen te werken tijdens het beoordelingsproces, en indien goedgekeurd, kijken we uit naar een commerciële lancering begin 2023.”

Over de ataxie van Friedreich

De ataxie van Friedreich is een zeldzame, genetische, levensverkortende, slopende en degeneratieve neuromusculaire aandoening, veroorzaakt door een herhaalde trinucleotide-expansie in het eerste intron van het frataxine-gen, dat codeert voor de mitochondriale eiwit frataxine. Pathogene herhalingsuitbreidingen kunnen leiden tot verminderde transcriptie en verminderde frataxine-expressie, wat kan resulteren in mitochondriale ijzerstapeling en slechte cellulaire ijzerregulatie, verhoogde gevoeligheid voor oxidatieve stress en verminderde mitochondriale ATP-productie. Patiënten met ataxie van Friedreich ervaren doorgaans symptomen in de kindertijd, inclusief progressief verlies van coördinatie, spierzwakte en vermoeidheid die vaak resulteert in motorische arbeidsongeschiktheid met patiënten die tegen hun twintigste levensjaar een rolstoel nodig hebben. Patiënten met ataxie van Friedreich kunnen ook last krijgen van een visuele beperking, gehoorverlies, diabetes en cardiomyopathie. Gemiddeld overlijden patiënten met ataxie van Friedreich halverwege de dertig. Op basis van literatuur en eigen onderzoek denken we dat de ataxie van Friedreich ongeveer 5.000 kinderen en volwassenen in de Verenigde Staten en 22.000 personen wereldwijd treft. Er zijn naar schatting 4.000 patiënten gediagnosticeerd met ataxie van Friedreich in de Verenigde Staten. Momenteel zijn er geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van ataxie van Friedreich.

Over Omaveloxolon

Omaveloxolon is een experimentele, orale, eenmaal daagse activator van Nrf2, een transcriptiefactor die moleculaire routes induceert die de resolutie van ontsteking bevorderen door de mitochondriale functie te herstellen, oxidatieve stress te verminderen en pro-inflammatoire signalering te remmen. De FDA heeft omaveloxolone voor de behandeling van ataxie van Friedreich de aanduidingen weesgeneesmiddel, fast track en zeldzame pediatrische ziekte toegekend. De Europese Commissie heeft in Europa de Orphan Drug Designation toegekend aan omaveloxolon voor de behandeling van ataxie van Friedreich.

Bron: Reata Pharmaceuticals, Inc. - https://www.reatapharma.com/in...