We informeerden jullie al over de nieuwe naam voor omaveloxolone; SKYCLARYS®. Het allereerste middel ooit in de strijd tegen Friedreich’s Ataxie. Ook voor Lou een heel belangrijke stap in zijn strijd tegen FA.

SKYCLARYS® is een oraal medicijn (pilletjes) van 150 mg (per dag) voor de behandeling van Friedreich’s Ataxie bij volwassenen en adolescenten vanaf 16 jaar, dat begin 2023 in de Verenigde Staten werd goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration). Momenteel wordt de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van SKYCLARYS® in Europa beoordeeld door het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency - EMA). De Europese Commissie heeft in Europa reeds de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van Friedreich’s Ataxie toegekend aan omaveloxolone.

Eind september werd Reata Pharmaceuticals, het bedrijf dat omaveloxolone ontwikkelde, overgenomen door Biogen Inc., een toonaangevend mondiaal biotechnologiebedrijf. Dat is heel goed nieuws! Reata had immers zelf geen expertise in de distributie van nieuwe medicijnen.

“Met uitgebreide expertise in de ontwikkeling van producten voor zeldzame ziekten en de wereldwijde commercialisering, geloven wij dat Biogen de basis heeft gelegd om de levering van SKYCLARYS® aan patiënten over de hele wereld te versnellen”, aldus Christopher Viehbacher, President en Chief Executive Officer van Biogen. SKYCLARYS® is een uitstekende aanvulling op hun wereldwijde portfolio van behandelingen voor neuromusculaire en zeldzame ziekten. Biogen is dan ook vastberaden om SKYCLARYS® te vestigen als dé zorgstandaard bij de behandeling van deze verwoestende genetische ziekte, FA.

Biogen is opgericht in 1978 en pionier op het gebied van meerdere baanbrekende innovaties, waaronder een breed portfolio aan medicijnen voor de behandeling van multiple sclerose, de eerste goedgekeurde behandeling voor spinale musculaire atrofie, en twee gezamenlijk ontwikkelde behandelingen om een bepalende pathologie van de ziekte van Alzheimer aan te pakken.

Goede vooruitzichten

Onze Prof. Liesbeth De Waele van het UZ Leuven had eerder al gesprekken met Reata en nu met Biogen voor de opstart van een “CUP” (Compassionate Use Program) met SKYCLARYS® voor Lou. Dit is een programma dat wel vaker voor weesgeneesmiddelen wordt ingezet om de behandeling vroeger/zo snel mogelijk te starten na de goedkeuring door het EMA. Er verstrijken helaas nog enkele maanden tussen de goedkeuring en de datum dat het product in de apotheek effectief verkrijgbaar zal zijn. Om die periode te overbruggen is een CUP de aangewezen piste.

Het is dan nog afwachten wat er wordt beslist op gebied van terugbetaling, maar ook daar kijken we vol vertrouwen naar uit. Als weesmedicijn lijkt een terugbetaling voor ons een logische keuze, een formaliteit eigenlijk. Maar we moeten met twee woorden spreken. Nog even wachten dus.