28 februari 2023, een mijlpaal

Omaveloxolone, van het farmaceutische bedrijf REATA, kreeg op 28 februari - zoals verwacht - de goedkeuring van het FDA. Dit betekent dat het medicijn in productie gaat en nog dit jaar in de VS te koop zal zijn. Voor patiënten in de VS met een ziekteverzekering zal dit een betaalbare behandeling zijn. Voor patiënten die geen ziekteverzekering genieten in de VS zal het onbetaalbaar zijn. We hoopten met deze goedkeuring ook een eerste prijsindicatie mee te krijgen, maar dit was helaas niet het geval.

We moeten dus afgaan op de communicatie die we hadden met Dr. Lynch van FARA in de VS die het als volgt verwoordde: “The cost of omav will be high-not affordable for almost all without American medical insurance.”

FDA - EMA

Dat het product ook naar Europa zal komen is een certitude. Wanneer is een andere vraag. Dat kan al gauw enkele maanden duren.

In afwachting hiervan hopen we dat er een studie met Omaveloxolone op Europese bodem wordt opgezet voor jong volwassenen/tieners. Zo zou Lou al vroeger het medicijn toegediend kunnen krijgen en hoeven we niet te wachten op de lancering in Europa. De tegenhanger van FDA in Europa, European Medicine Agency (EMA), is al geruime tijd in overleg met de Europese Commissie om de goedkeuring van omav voor te bereiden. Hier zijn al enkele stappen genomen maar op de definitieve goedkeuring is het nog wachten. Het EMA volgt het FDA vrij getrouw, dus we verwachten wel een vlotte afhandeling van dit project.

Omaveloxolon kreeg de status van weesgeneesmiddel in de VS én in de Europese Unie . Die aanwijzing biedt regelgevende ondersteuning en financiële prikkels om de ontwikkeling van behandelingen te versnellen. Het kreeg ook de fast track- status in de VS.

Hoe werkt omaveloxolone (SKYCLARYS^TM) bij FA?

De ataxie van Friedreich wordt veroorzaakt door genetische mutaties die leiden tot lage niveaus van frataxine, een eiwit dat nodig is voor het functioneren van mitochondriën, die dienen als energieproductiecentra van cellen.

Bij FA veroorzaken mitochondriale disfunctie en stoornissen in cellulaire energieproductie chronische ontsteking en kwetsbaarheid voor oxidatieve stress, een soort celbeschadiging. Oxidatieve stress wordt gekenmerkt door een onbalans tussen de productie van toxische reactieve zuurstofsoorten en de antioxidantafweer die nodig is om ze te verwijderen. Als gevolg hiervan ervaren patiënten progressieve neurodegeneratie en verlies van spierkracht en coördinatie.

Omaveloxolon is ontworpen om nucleaire factor erytroïde 2-gerelateerde factor 2 (NrF2) te activeren , een type eiwit dat een transcriptiefactor wordt genoemd en waarvan de signalering bij FA-patiënten is aangetast . NrF2 werkt om genen te activeren die de mitochondriale functie bevorderen, antioxidantreacties stimuleren en ontstekingen voorkomen.

Daarbij wordt verwacht dat de therapie de ziekteprogressie bij mensen met FA vertraagt ​​of voorkomt.

Bron: Friedreichsataxianews.com

terug naar nieuwsoverzicht